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Forschung & Entwicklung

Forschung & Entwicklung

 

Neben den 3 bereits zugelassenen Medikamenten zur Behandlung von Morbus Fabry befinden sich weitere Medikamente in der Entwicklung.

Moos-Enzym

 

Neben den etablierten Enzym-Ersatz-Therpien befindet sich ein weiteres Enzym in der klinischen Prüfung. Es wird durch das Heilbronner Unternehmen Greenovation mit Hilfe von gentechnisch verändertem Moos, dem kleinen Blasenmützenmoos (Physcomitrella patens), hergestellt. Die Ergebnisse der ersten Studie der Phase I wurden bereits bei einem Symposium für Lysosomale Speicherkrankheiten in San Diego, USA, vorgestellt. Bei allen 6 Patienten, die in der Studie eine Einzeldosis erhielten, zeigte die Auswertung der Daten 14 und 28 Tage nach der Infusion eine signifikante Abnahme der Gb3-Spiegel gegenüber dem Ausgangswert Nun soll das Enzym in Phase-II- und -III-Studien an bis zu 60 Patienten untersucht werden.

Moss-aGal, so der Name des Wirkstoffes, ist der weltweit erste Wirkstoffkandidat aus Moos.

Substrat-Reduktions-Therapien (SRT)

 

Die SRT ist eine Therapieform, die zurzeit in klinischen Studien untersucht wird. Das Ziel von SRT ist es, die Biosynthese von akkumulierende GL-3, Lyso-Gb3 und anderem Substraten bei lysosomalen Speicherkrankheiten zu verringern. Vereinfacht bedeutet es, dass bei Fabry-Patienten die Produktion des Gb3, welches sich in den unterschiedlichsten Organen ablagert, stark reduziert wird und somit Ablagerungen kaum noch stattfinden.

Gen-Therapie

 

Die Gentherapie ist eine vielversprechende zukünftige Behandlungsmöglichkeit, bei der die Hoffnung besteht, dass durch eine Einmalbehandlung eine Heilung erzielt werden kann. Dabei würde DNA beziehungsweise RNA mit dem genetischen Code für das GLA-Gen in die Körperzellen eingefügt werde kann.

Bei einigen Varianten des Verfahrens, besteht die Gefahr der Induktion von Krebs durch die Inaktivierung von Tumorsupperssorgenen.

Eine erfolgreiche somatische Gentherapie könnte einem behandelten Morbus-Fabry-Patienten zwar eine vollständige Heilung bringen, allerdings wäre in seinen Keimzellen weiterhin das defekte GLA-Gen. Seine Kinder hätten deshalb nach wie vor eine etwa 50%ige Wahrscheinlichkeit die Krankheit zu bekommen. Keimbahntherapien am Menschen, die eine Weitergabe des defekten Gens an die Nachkommen verhindern würden, sind in Deutschland und den meisten anderen Staaten verboten.

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